小核酸药物领域出现超20亿美元重磅出海交易、去年至今国内已发生16起融资事件,该药物形式有望引领制药产业第三波浪潮、其中“递送载体”是核心技术壁垒
事件: 1月3日,瑞博生物宣布,公司携手勃林格殷格翰,共同开发治疗肝病的小核酸创新疗法,总交易金额超过20亿美元。
天风医药指出,小核酸药物相较于传统小分子化药和生物大分子药物,具有特异性强、研发周期短、候选靶点丰富的特点。开源证券认为,小核酸药物大概率是引领制药产业第三波浪潮的药物形式。
递送载体是核酸药物的核心技术壁垒之一。高质量产业链有助于实现小核酸药物的及时规模化供应,随着小核酸药物上市数量及市场规模扩大,产业链将成为小核酸药物商业化成功的关键因素。
①悦康药业: 2021年6月,公司收购天龙药业,开始布局核酸药物领域,并获得CT102核心在研管线;随后,公司自主研发获得LNP和GalNAc技术专利,两项载体技术是经过验证的递送平台,均有药物在FDA获批上市。
②成都先导: 2023年上半年,公司基于DEL技术衍生的小分子化合物及核酸相关合成服务实现收入2235万元(同比增长186.54%) 。核酸平台(STO)siRNA设计、合成、修饰及大部分体内外生物功能评价基本完备,最为关键的递送技术也在自主开发。