近日,我院血液内科作为共同第一作者参与国家儿童白血病协作组(CCLG)组织的全国儿童急性髓细胞白血病多中心临床研究结果“Homoharringtonine-Based Induction Regimen Improved the Remission Rate and Survival Rate in Chinese Childhood AML: A Report From the CCLG-AML 2015 Protocol Study”,在世界知名的顶级医学期刊《Journal of Clinical Oncology》(IF=45.3)上发表,结果表明以高三尖杉酯碱为基础的诱导方案可以提高儿童急性髓系白血病(AML)的缓解率和生存率,提示了高三尖杉酯碱作为成人AML中安全有效的化疗药物,对儿童AML同样有疗效,为临床上治疗儿童AML的治疗提供新思路。
武汉儿童医院血液内科团队作为共同第一作者,积极参与由国家儿童医学中心/北京儿童医院牵头的儿童AML多中心研究,为研究项目做出贡献。
儿童髓系白血病是是指来源于骨髓和外周血中的幼稚髓系细胞异常增殖而导致的一种恶性血液系统肿瘤,约占儿童白血病的25%。近年来,我国在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)和儿童早幼粒细胞白血病(APL)的治疗方面卓有成效。与急性淋巴细胞性白血病相比,除 APL之外的儿童急性髓系白血病(AML)缓解率和长期无病生存率都比较低,如何改善AML患儿预后已经成为当前的医学界难题。有效安全的AML化疗方案对于改善患者预后至关重要。
本研究将来自全国各医疗中心的1235例AML初诊患儿随机分组,分别接受高三尖杉酯碱为基础或者依托泊苷为基础的诱导缓解治疗。之后再次随机分组,分别接受阿糖胞苷为基础或者反式维甲酸为基础的维持治疗。探究在儿童AML治疗中,高三尖杉酯碱在诱导缓解阶段的疗效,以及阿糖胞苷和反式维甲酸在维持治疗阶段的效果。
研究发现,高三尖杉酯碱组的完全缓解率显著高于依托泊苷组,而在3年生存率(OS)方面,高三尖杉酯碱组为69.2%,高于依托泊苷组的62.8%。高三尖杉酯碱组的三年无事件生存率(FES)为61.1%,也同样高于依托泊苷组的53.4%。这项研究证明了高三尖杉酯碱为基础的诱导缓解方案可以有效提高儿童AML的缓解率和生存率。
本次多中心研究是国内目前队列最大参与人数最多的儿童AML研究,研究成果在医学顶级期刊JCO上发表,得到了国内外医学界的认可。这得益于各中心精诚合作,交流探讨。在儿童血液病和造血干细胞移植的临床诊治方面,武汉儿童医院血液内科团队会进一步积极参加多项国家级多中心研究项目,可为本地区罹患血液疾病和/或需要接受造血干细胞移植治疗的患儿提供国内一流水准的诊治方案。